全球孤儿药同步化策略与市场前景分析

添加日期：2016年12月12日 阅读：1515

罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等。虽然不同国家对罕见病的认定标准存在一定差异，我国也尚无明确的定义，但是世界上已经确诊的罕见病就已经有近7000种，并且其中有80%都是遗传性疾病。

2014年，一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行，转眼之间风靡全球，在全球各行各业知名人士的共同参与下，患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注，这同样也让更多的罕见病为人所知。

而由于药物的开发需要成本，罕见病的药物研究成本太高，市场需求又太小，正常情况下药物开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物，造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵，罕见病的治疗药物也被称为孤儿药(Orphan drug)。

目前，中国并没有一个的明确的罕见病定义，也没有一个明确的数字(发病率)来划分罕见病和普通病，加上无任何支持的国家政策，无医保报销，我国的罕见病治疗处于三无状态。

而据不完全统计，我国的罕见病总患病人口约为1680万，其中95%的疾病没有治疗方法，而目前我国 “孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药甚至无药可用。

随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多，罕见病领域风向正在转暖，孤儿药市场将迎来一个快速上升和高速发展的时代。

探寻全球同步化途径的孤儿药策略

今年10月份，FDA正式批准我国依生生物自主研发的YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，一旦获批上市，就将享有7年的美国市场独占期。事实上，利用孤儿药的地区差异，正是近年来很多企业全球化同步开发的策略之一，孤儿药相对宽松的准入条件和较短的审批时间，将成为我国药企走向世界的一条捷径。

正如依生生物制药有限公司董事长兼CEO张译先生所说，从投资回报的角度来说，在美国开发孤儿药的好处体现在四个方面：开发费用低、定价高、盈利高、开发周期相对较短。另外，由于美国成熟的政策激励体制和受理审批程序，还有30多年来的孤儿药审批经验和全球*大的医疗市场，使得它成了孤儿药全球同步化开发策略实施的优选国家。

孤儿药市场的前景分析

1、世界各国相继出台激励政策

为了鼓励开发商投入资源开发孤儿药，各国均出台了一些研发生产激励政策。美国在1983年颁布了孤儿药法案，根据此法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。在法案颁布之前，美国只有38个孤儿药，而在2011～2014年，FDA批准的所有创新药中孤儿药占了30%～40%，今年1月份FDA公布的数据中显示，2015年获批上市的孤儿药甚至达到了21种，占了2015年总数的47%。

医疗保健水平已经处于世界*高水平的日本在1993年开始实施孤儿药发展计划，迄今为止已经有近200个孤儿药获批，而其中一般都是由国外公司研发的，足以说明国外公司在日本孤儿药研发获批上的成功。

今年2月26日，CFDA发布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，文件中明确表示，具有明显临床优势的药品可享受注册申请优先审评审批。在其所举的代表性疾病中，罕见病赫然在列。这无疑为中国孤儿药的研发与审批传递了一个良好的信号。

2、低投入、高回报、开发周期短

在新药研发中，6～8成的开销是花费在临床试验上，且往往需要数量庞大的病人来进行临床试验，不但投入巨大，而且周期很长(一般8～10年)，风险也高。而孤儿药不但在研发过中有激励政策的经费支持，而且即时是在Ⅲ期临床试验中也只需要几十个病人就有可能*终获批上市，大大降低了研发风险。

此外，孤儿药的定价一般都很高，在欧美都有商业保险公司愿意买单，大大降低了风险。2015年年初，路透社相关数据显示，过去10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药，且2015年全球十大*畅销药物中有七个是孤儿药。

许多专业机构也都纷纷预测孤儿药市场将成为医药行业*盈利的板块之一，许多国际大型制药公司也纷纷试水孤儿药市场。

3、巨大的市场空间

目前，全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治，但这也显示孤儿药还有很大的市场空间。

4、顺应精准医学时代的理念和技术发展

得益于基因测序、质谱分析、信息分析等技术的告诉发展，很多人认为精准是将来罕见病治疗的主要模式，因此，这些技术也将快速推动孤儿药的研发。

结语：

孤儿药市场的发展对于罕见病患者乃至整个社会而言都是好事。但是中国尚未对罕见病进行明确定义，多数孤儿药价格偏高，并未纳入医保范围，所以很多罕见病患者面临着“无药医”和“医不起”的无奈。解决这种困局，需要政府机构、非政府组织(NGO)、患者组织、医药企业等多方面共同努力。

责任编辑：芳芳    WWW.1168.TV    2016-12-12 11:21:01

文章来源：